17 نوامبر 2022- سازمان غذا و داروی آمریکا، تزریق داروی teplizumab-mzwv با نام اختصاریTzield ، را برای به تاخیر انداختن شروع مرحله ی 3 دیابت نوع 1 در بزرگسالان و کودکان 8 ساله و بالاتر، که در حال حاضر در مرحله ی 2 دیابت نوع 1 قرار دارند، تایید کرد.

دکتر جان شارتز، مدیر بخش دیابت، اختلالات چربی و چاقی در مرکز ارزیابی و تحقیق داروی سازمان غذا و داروی آمریکا، گفت: با تصویب این دارو، یک گزینه درمانی مهم و جدید در اختیار برخی از بیماران در معرض خطر دیابت نوع 1 قرار گرفت. پتانسیل این دارو برای به تاخیر انداختن تشخیص بالینی دیابت نوع 1 ممکن است برای بیماران ماه ها تا سال ها زندگی فارغ از بار این بیماری را فراهم کند.

دیابت نوع 1، زمانی رخ می دهد که سیستم ایمنی به سلول های سازنده ی انسولین حمله کرده و آنها را از بین می برد. افراد مبتلا به دیابت نوع 1، گلوکز بیشتری در خون خود دارند و برای زنده ماندن نیاز به تزریق انسولین (یا استفاده از پمپ انسولین) دارند و باید سطح قند خون خود را به طور منظم در طول روز بررسی کنند. اگرچه دیابت نوع 1 ممکن است در هر سنی ظاهر شود، اما معمولاً در کودکان و بزرگسالان جوان تشخیص داده می شود. اگر والدین، برادر یا خواهرشان مبتلا به دیابت نوع 1 باشند، در معرض خطر بیشتری برای ابتلا به دیابت نوع 1 قرار دارند، اگرچه اکثر بیماران مبتلا به دیابت نوع 1 سابقه خانوادگی ندارند.

داروی تزیلد به سلول‌های خاصی از سیستم ایمنی متصل می‌شود و پیشرفت به مرحله 3 دیابت نوع 1 را به تاخیر می‌اندازد.Tzield ، ممکن است سلول های ایمنی را که به سلول های تولید کننده انسولین حمله می کنند، غیرفعال کند، در حالی که نسبت سلول هایی که به تعدیل پاسخ ایمنی کمک می کنند را افزایش می دهد. تزیلد از طریق انفوزیون داخل وریدی یک بار در روز به مدت 14 روز متوالی تجویز می شود.

ایمنی و اثربخشی تزیلد در یک کارآزمایی تصادفی، دوسوکور، رویداد محور و کنترل شده با دارونما بر روی 76 بیمار مبتلا به مرحله ی 2 دیابت نوع 1، مورد ارزیابی قرار گرفت. در این کارآزمایی، بیماران به طور تصادفیTzield یا دارونما را یک بار در روز از طریق انفوزیون داخل وریدی به مدت 14 روز دریافت کردند. معیار اولیه برای تعیین اثربخشی دارو، فاصله ی زمانی بین دریافت دارو تا ایجاد مرحله 3 یا همان تشخیص بالینی دیابت نوع 1 بود.

نتایج کارآزمایی نشان داد که طی یک پیگیری متوسط ​​51 ماهه، 45 درصد از 44 بیمار دریافت کنندهTzield ، بعداً وارد مرحله ی سوم بیماری دیابت نوع 1 شدند، در حالیکه این آمار برای گروه دارونما 72٪ از 32 بیمار بود. متوسط مدت زمان از تصادفی‌سازی تا مرحله 3 یا همان تشخیص بالینی دیابت نوع 1 برای بیمارانی که تزیلد دریافت کردند، 50 ماه و برای افرادی که دارونما دریافت کردند 25 ماه بود. این نشان دهنده ی تاخیر آماری قابل توجهی در ایجاد مرحله 3 دیابت نوع 1 است.

شایع ترین عوارض جانبیTzield ، شامل کاهش سطح گلبول های سفید خاص، بثورات و سردرد است. استفاده ازTzield همراه با هشدارها و اقدامات احتیاطی است، از جمله: پیش درمانی و نظارت بر علائم سندرم انتشار سیتوکین؛ خطر ابتلا به عفونت های جدی؛ کاهش سطح یک نوع گلبول سفید خون به نام لنفوسیت؛ خطر واکنش های حساسیت مفرط؛ نیاز به انجام تمام واکسیناسیون های مناسب سن قبل از شروعTzield و همچنین اجتناب از استفاده همزمان از واکسن های زنده، غیرفعال و mRNA با Tzield.

تزیلد برای این اندیکاسیون، عنوان پیشرفت درمانی و مجوز اولویت بررسی را دریافت کرد. سازمان غذا و داروی آمریکا، تأییدTzield را به شرکت Provention Bio اعطا کرد.

منبع:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-can-delay-onset-type-1-diabetes